事关原发性免疫缺陷病!这项基因治疗临床试验获批在渝启动
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2025-05-31 16:12:11
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6月21日,第九届两江国际儿科论坛在渝开幕,来自全球的儿科专家围绕儿科领域的热点和前沿技术进行了深入交流与探讨。

上游新闻记者在论坛上获悉,目前,以重庆医科大学附属儿童医院为基础设置的国家儿童区域医疗中心正加大力度建设儿童疾病健康九大诊疗中心,推动儿童危重症的诊疗、先天性缺陷疾病治疗以及大器官移植在内的多个重点医学医疗技术的发展及成果转化。

254家医疗单位参与西部儿科发展联盟

重庆医科大学附属儿童医院院长华子瑜介绍,作为国家儿童区域医疗中心,除了大力发展自身的医学技术外,重医附属儿童医院也在努力与西部地区儿科医学协同发展。

截至目前,由国家儿童区域医疗中心牵头建立的我国西部儿科发展联盟,已经有来自全国的254家单位参与,联盟中各级医疗单位间建立了相应的医联体等,同时建立了新生儿、儿童、呼吸、心血管等19个亚专科的联盟,在联盟中进行适宜技术推广。

华子瑜介绍,目前,重医附属儿童医院江西医院和宜宾医院两个优质医疗资源输出项目也为当地儿科建设提供了巨大支持。

以重医附属儿童医院宜宾医院为例,该院目前床位接近300张,不仅设置了新生儿科,还有呼吸消化科以及儿童外科、儿科急诊、儿童重症监护病房等,“以前很多宜宾的患儿要到我们院本部来看病,现在同样的疾病在当地就能看了。”

我国首个原发性免疫缺陷病的基因治疗临床试验在渝启动

当日,我国首个原发性免疫缺陷病的基因治疗临床试验也在两江国际儿科论坛分论坛上宣布正式启动。

重庆医科大学附属儿童医院党委书记赵晓东介绍,该项目是通过相关部门严格审批通过后开展的基因治疗临床试验项目。

本次启动的基因治疗临床试验针对的是原发性免疫缺陷遗传疾病X连锁重症联合免疫缺陷病,“X连锁重症联合免疫缺陷病是由IL2RG基因突变引起的细胞免疫和体液免疫联合缺陷,患上此病的婴儿若不接受根治治疗,在两周岁前致死率近100%。”

此次的基因治疗临床试验,是要探索一种通过病毒载体把一个正常的基因带到患儿的造血干细胞里面,将造血干细胞基因进行修饰后,再回输给患儿,“而这些干细胞都是来源于患儿本身,来重建它的机体的免疫系统和造血系统,从而达到根治的效果。”赵晓东说,此次基因治疗临床试验的相关技术,将填补该原发性免疫缺陷罕见病治疗技术的空白,为更多患病的孩子带来生命的希望。

上游新闻记者  石亨

编辑:夏洪玲    责编:周尚斗,石亨     审核:冯飞

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